Un’arma virale contro la Sclerosi Laterale Amiotrofica
La Sclerosi Laterale Amiotrofica è una malattia neurodegenerativa per la quale è in fase di sperimentazione una nuova terapia genica virale.
terapia genica
I ribozimi in terapia genica, da una molecola di RNA ai farmaci biologici
I ribozimi sono molecole di RNA catalitico, impiegati per lo sviluppo di approcci di terapia genica
CRISPR-Cas9 per la talassemia: primo caso in Italia
CRISPR-Cas9, il bisturi genetico per correggere i difetti dell’emoglobina. Il primo paziente italiano trattato al Bambin Gesù.
P53: a fondo nei sistemi di sicurezza del genoma
Il corpo umano è in equilibrio dinamico La natura intrinseca della vita stessa si basa su due principi cardine: il risparmio energetico e l’equilibrio. In particolar modo la ricerca di equilibrio, può essere inserita nel concetto più complesso di “omeostasi” che descrive il corpo umano come un sistema aperto e perciò lo disegna come un’entità … Leggi tutto
Retrovirus
I Retroviridae sono una famiglia di virus a RNA provvisti dell’enzima trascrittasi inversa, la cui scoperta ha contraddetto il dogma centrale della biologia molecolare. Rappresentano un tipo di vettori usati nella terapia genica somatica
Adenovirus
Caratteristiche La famiglia degli adenovirus (Adenoviridae) è stata identificata come agente patologico dell’uomo nel 1953, quando furono isolati per la prima volta da un lembo di tessuto adenoideo umano. Comprende circa 100 diversi sierotipi, di cui 57 in grado di attaccare l’uomo (human adenoviruses – HAdVs). Sono virus nudi a DNA (dsDNA) ampiamente diffusi nell’intera … Leggi tutto
SMA pediatrica: FDA approva Zolgensma,terapia genica a base di virus adeno-associati
Arriva Zolgensma, prima terapia genica contro la SMA Una nuova speranza per tutti i bambini affetti dalla SMA (atrofia muscolare spinale) infantile arriva dagli Stati Uniti: l’FDA (“Food and Drug Administration”) ha infatti approvato la commercializzazione di Zolgensma, prima (e per ora anche unica) terapia genica disponibile per questa terribile patologia. Zolgensma potrà essere utilizzata … Leggi tutto
CRISPR-Cas9: l’arma contro la SCID-X1.
Immaginate di poter rappresentare idealmente l’organismo umano come un funambolo. Questo è in grado di ergersi, restare dritto e riuscire anche a camminare su una sottile fune. Tutto il lavoro del funambolo, come quello del nostro corpo, è incentrato sull’equilibrio. Leggende narrano che uno dei tanti segreti adottati da questi acrobati sia quello di fissare … Leggi tutto
CRISPR-Cas9 è meno sicura di quanto pensato? Non fraintendiamo…
Dalla sua scoperta nel 2007 come meccanismo di difesa batterico contro le infezioni virali ad oggi, CRISPR-Cas9 è una tecnica che ha spopolato sia nei laboratori di ricerca sia nella cultura di massa. Se nei primi viene ormai utilizzata come metodo d’elezione per esperimenti di mutagenesi, dall’altra parte, diversi siti le hanno dedicato approfondimenti appositi (Le … Leggi tutto
Dalla Biologia sintetica in arrivo nuovi farmaci “viventi”
La biologia sintetica o synbio introduce la possibilità di creare in laboratorio microrganismi artificiali e/o sintetizzare efficacemente e velocemente lunghe sequenze di DNA senza utilizzare alcun modello naturale. Ad esempio, è possibile identificare, ridisegnare e adattare (negli elementi regolatori) un intero set di geni coinvolti in una particolare via biosintetica, scoperta in natura in una … Leggi tutto