In questo articolo parleremo della rivoluzione della tecnica CAR-T nella cura e nella gestione delle Malattie Pediatriche. L’immunoterapia CAR-T, inizialmente sviluppata per combattere i tumori, ha dimostrato di essere una promettente opzione di trattamento anche per le malattie autoimmuni nei bambini. Tre giovani pazienti affetti da lupus eritematoso sistemico e dermatomiosite, patologie autoimmuni gravi e difficilmente trattabili, hanno sperimentato questa terapia all’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, ottenendo risultati sorprendenti che aprono nuove prospettive nella cura delle malattie autoimmuni pediatriche.
Che cos’è la terapia CAR-T?
La terapia CAR-T, acronimo di Chimeric Antigens Receptor Cells, rappresenta un approccio terapeutico personalizzato che coinvolge la manipolazione genetica dei linfociti T del paziente. Questi linfociti T vengono prelevati, modificati in laboratorio per esprimere un recettore chimerico di antigene (CAR) sulla loro superficie e infine reinfusi nell’organismo del paziente attraverso un’infusione. Questo processo mira a potenziare la risposta immunitaria del paziente.
Un utilizzo innovativo della CAR-T
La terapia CAR-T è comunemente utilizzata per trattare tumori del sangue resistenti ad altre terapie, ma in questo caso, è stata applicata per la prima volta nel trattamento di malattie autoimmuni. Le malattie autoimmuni sono caratterizzate da un sistema immunitario che attacca erroneamente i tessuti e gli organi del corpo, causando danni significativi. Ciò che rende questa applicazione unica è che la CAR-T mira al medesimo antigene, CD19, espresso anche dalle cellule linfociti B, che svolgono un ruolo chiave nelle malattie autoimmuni.
Benefici tangibili per i pazienti
I tre pazienti trattati, due ragazze italiane di 17 e 18 anni affette da lupus e un bambino ucraino di 12 anni con dermatomiosite, erano in condizioni gravi e non rispondevano alle terapie convenzionali. Dopo le infusioni di CAR-T, hanno sperimentato miglioramenti significativi e le loro malattie sono entrate in remissione. Sebbene queste malattie autoimmuni non possano essere completamente guarite, i pazienti godono ora di una migliore qualità di vita e non richiedono più farmaci immunosoppressori.
Prospettive future
I risultati positivi ottenuti con la terapia CAR-T aprono la strada a ulteriori ricerche e sperimentazioni. Fabrizio De Benedetti, responsabile dell’area di ricerca di Immunologia, Reumatologia e Malattie infettive dell’Ospedale Bambino Gesù, ha dichiarato che i risultati incoraggianti spingono verso la realizzazione di trial clinici su un numero più ampio di pazienti pediatrici affetti da malattie autoimmuni legate ai linfociti B. Questo rappresenta un passo avanti significativo nel trattamento di malattie autoimmuni nei bambini, aprendo nuove possibilità di cura e migliorando la qualità della vita dei pazienti.
In conclusione, la terapia CAR-T sta dimostrando il suo potenziale non solo nella lotta contro il cancro, ma anche nella cura delle malattie autoimmuni pediatriche, aprendo nuove prospettive di trattamento e offrendo speranza a chi soffre di queste patologie.
