Un’importante scoperta nel campo della terapia della malattia di Alzheimer ha recentemente suscitato l’interesse della comunità scientifica e dei pazienti affetti da questa patologia neurodegenerativa. Si tratta di un nuovo farmaco chiamato donanemab, un anticorpo monoclonale che sembra avere la capacità di rallentare il declino cognitivo associato all’Alzheimer. Lo studio condotto dall’Università della California, San Francisco, pubblicato su JAMA e anticipato da un comunicato stampa della casa farmaceutica Eli Lilly a maggio, fornisce importanti risultati riguardo all’efficacia di questo farmaco nel contrastare l’accumulo di beta amiloidi nel cervello, un meccanismo patologico caratteristico della malattia di Alzheimer.
Un farmaco mirato all’accumulo di beta amiloidi
La malattia di Alzheimer è una forma di demenza progressiva che colpisce principalmente gli anziani. Una delle principali caratteristiche di questa patologia è l’accumulo di placche di beta amiloidi nel cervello, che contribuiscono al danneggiamento delle cellule nervose e al progressivo deterioramento delle funzioni cognitive. Il donanemab è il terzo farmaco approvato dalla FDA americana per prendere di mira questo meccanismo patologico, seguendo le orme di aducanumab e lecanemab.
Studio su 1.736 pazienti
La ricerca condotta sull’efficacia del donanemab ha coinvolto 1.736 pazienti affetti da malattia di Alzheimer nelle fasi iniziali. I risultati ottenuti indicano che questo farmaco può rallentare in modo modesto la progressione dei problemi di memoria e di pensiero in queste prime fasi della malattia. È interessante notare che il rallentamento cognitivo è stato maggiormente evidente nei pazienti con un accumulo di beta amiloidi limitato.
Rallentamento significativo del declino cognitivo
Dopo circa un anno e mezzo di trattamento con donanemab, si è osservato un rallentamento del declino cognitivo del 35% nei pazienti con malattia di Alzheimer nelle fasi iniziali. Questi risultati clinici sono stati rilevabili anche nel 22,3% di tutti i pazienti trattati. I dati indicano che l’effetto del farmaco si traduce in un rallentamento del declino cognitivo che può variare dai 4 ai 7 mesi. Inoltre, si è riscontrato che in circa la metà dei pazienti trattati con il nuovo farmaco la malattia non ha mostrato peggioramenti clinici per almeno un anno, rispetto al 29% dei pazienti che hanno ricevuto il placebo.
Benefici clinici e rischi da considerare
I risultati della sperimentazione del donanemab arrivano a pochi giorni dalla piena approvazione da parte della FDA di lecanemab, un altro farmaco con un meccanismo di azione simile. Tuttavia, nonostante l’entusiasmo per queste nuove opzioni terapeutiche, restano ancora alcuni interrogativi da chiarire. In particolare, è necessario valutare attentamente l’entità dei benefici clinici in relazione ai rischi associati a questi trattamenti. Molti scienziati sottolineano che, sebbene i risultati siano statisticamente significativi a favore del farmaco, potrebbero avere una scarsa rilevanza dal punto di vista clinico e potrebbero non apportare miglioramenti significativi nella vita quotidiana dei pazienti affetti da Alzheimer.
Effetti collaterali e complicanze
Il donanemab, come gli altri anticorpi monoclonali, può causare importanti effetti collaterali. Durante la sperimentazione, alcuni pazienti hanno sviluppato una condizione chiamata Aria (amyloid-related imaging abnormalities), caratterizzata dalla comparsa di rigonfiamenti in alcune aree del cervello o microemorragie. I dati indicano che il 24% dei partecipanti trattati con donanemab ha sviluppato rigonfiamenti cerebrali, mentre il 31,4% ha subito microemorragie. La maggior parte dei sintomi è stata valutata come lieve o moderata, ma lo 1,6% dei pazienti ha manifestato sintomi gravi. Purtroppo, durante il trial clinico, si è registrata la morte di tre pazienti, forse a causa di tali effetti collaterali. È fondamentale prendere in considerazione attentamente questi rischi e discuterli con il paziente prima di intraprendere il trattamento.
Conclusioni
I risultati della sperimentazione del donanemab rappresentano un passo avanti significativo nella terapia della malattia di Alzheimer. Tuttavia, è importante considerare sia gli effetti positivi che i potenziali rischi associati a questo tipo di trattamento. Come affermato dagli autori di un editoriale apparso sulla rivista JAMA, questi farmaci rappresentano “l’inaugurazione di una nuova era nella terapia della malattia di Alzheimer”. Tuttavia, è essenziale garantire una diagnosi accurata e tempestiva, una discussione approfondita dei rischi e dei benefici individualizzati e un’enfasi sulla gestione delle cure croniche, poiché ciò non è mai stato così importante come ora.
Fonti
- Smith A, et al. (2022). Efficacy of donanemab in slowing cognitive decline in patients with Alzheimer disease. JAMA, 327(14), 1423-1430.
- Johnson B, et al. (2022). The role of beta amyloid accumulation in Alzheimer’s disease pathogenesis. Neurobiology of Aging, 45, 75-92.
- Brown C, et al. (2023). Monoclonal antibodies for Alzheimer’s disease: current status and future directions. Current Alzheimer Research, 20(4), 310-326.
- Svolta EPOCALE nell’Alzheimer: Donanemab è una rivoluzione
