Le Car-T sono terapie personalizzate, preparate utilizzando le stesse cellule del paziente, e stanno rappresentando una rivoluzione nel trattamento dei tumori del sangue. Tuttavia, non è sempre possibile utilizzare le Car-T, sia perché non tutti i pazienti possono essere candidati a questa terapia, sia a causa della non modificabilità delle cellule stesse. Per superare questa limitazione, gli scienziati stanno attualmente lavorando per sviluppare Car-T a partire da donatori sani. Un esempio di ciò è la BE Car7-T, come riportato nel New England Journal of Medicine, una nuova e avanzata terapia cellulare, che si è dimostrata efficace nel salvare una ragazza affetta da leucemia linfoblastica acuta che non rispondeva a nessun altro tipo di trattamento convenzionale.
Trattamento della Leucemia Linfoblastica Acuta
La leucemia linfoblastica acuta (LLA) è un tumore del sangue che colpisce principalmente bambini e adolescenti. Questa patologia origina dai linfociti che iniziano riprodursi in modo eccessivo, senza completare la loro maturazione, invadendo altre parti del corpo come linfonodi, milza, fegato e sistema nervoso. Sebbene la chemioterapia abbia notevolmente migliorato le possibilità di sopravvivenza, alcune forme di LLA sono difficili da curare e possono avere un alto rischio di recidiva.
In casi che presentano caratteristiche genetiche specifiche, l’immunoterapia è risultata efficace. Vi sono però casi in cui il paziente non risponde ai trattamenti classici e al trapianto di midollo osseo.
L’effetto terapeutico della BE Car7-T
Il problema principale legato all’utilizzo di cellule T di donatori esterni è il rischio di rigetto, simile a quello degli organi trapiantati. La BE Car7-T è stata progettata per superare questo problema.
L’efficacia di questo nuova terapia è stata testata su una ragazza di 13 anni che non aveva risposto a nessun altro trattamento. Dopo 28 giorni dall’infusione di BE Car7-T, è stata osservata una remissione molecolare completa della malattia nella paziente. Successivamente, la ragazza ha subito un trapianto di cellule staminali allogeniche e, fino ad oggi, non presenta segni di malattia. Questo importante risultato, sebbene debba essere confermato su un maggior numero di studi e di pazienti, indica che questo nuovo approccio terapeutico potrebbe aprire la strada per un trattamento di successo di tutte le persone affette da leucemia linfoblastica acuta che non rispondono a tutti gli altri trattamenti disponibili.
Conclusioni
Le terapie cellulari CAR-T, come la BE Car7-T, stanno emergendo come una nuova frontiera nella lotta contro questa malattia. L’utilizzo di Car-T da donatori sani, combinato con le tecniche di editing genetico, potrebbe consentire di sviluppare trattamenti personalizzati e altamente efficaci. Nonostante i risultati promettenti, è ancora necessaria ulteriore ricerca per confermare l’efficacia e la sicurezza di queste terapie innovative. Tuttavia, la BE Car7-T rappresenta un importante passo avanti nella cura della leucemia linfoblastica acuta refrattaria alle terapie convenzionali, offrendo nuove speranze per i pazienti e le loro famiglie.
Fonti:
- https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2300709
- https://www.fondazioneveronesi.it/magazine/articoli/oncologia/car7-t-una-nuova-cura-per-la-leucemia-linfoblastica-acuta-amp
