L’Alzheimer è una malattia neurodegenerativa devastante che colpisce milioni di persone in tutto il mondo. La ricerca continua a cercare soluzioni per combattere questa patologia e offrire un sollievo ai pazienti e alle loro famiglie. Una recente terapia sperimentale sta catturando l’attenzione della comunità scientifica e dei pazienti: il donanemab.
Cos’è il Donanemab e perchè è una Speranza contro l’Alzheimer?
Il donanemab è un anticorpo monoclonale sviluppato dall’azienda farmaceutica Eli Lilly. Gli anticorpi monoclonali sono proteine progettate per legarsi a specifici bersagli all’interno del corpo e possono essere creati in laboratorio. Nel caso del donanemab, il bersaglio è la beta amiloide, una proteina di scarto che si accumula nel cervello durante le prime fasi della demenza di tipo Alzheimer.
Uno Studio Promettente
Uno studio clinico di fase 3, pubblicato sulla rivista medica JAMA, ha dimostrato che il donanemab potrebbe essere più indicato per i pazienti nelle fasi iniziali dell’Alzheimer, quando il cervello non è ancora stato invaso dai grovigli di un’altra proteina chiamata tau. Il trial ha coinvolto ben 1.736 pazienti e ha rilevato che l’infusione regolare del donanemab è riuscita a rallentare il declino cognitivo del 35% rispetto al placebo, confermando i risultati promettenti annunciati in precedenza.
Diversi Gruppi di Pazienti
I pazienti coinvolti nello studio non erano molto diversificati per provenienza etnica, con il 91% dei partecipanti bianchi. Tutti i partecipanti presentavano sintomi di Alzheimer in fase iniziale e avevano accumuli di proteina amiloide nel cervello. Tuttavia, il team di ricerca ha suddiviso i pazienti in base alla quantità di proteina tau presente nel cervello. Infatti, man mano che l’Alzheimer progredisce, la proteina tau inizia a malfunzionare all’interno dei neuroni e forma aggregazioni neurotossiche. Il donanemab si è dimostrato meno efficace nei pazienti con un’elevata patologia tau, mentre ha avuto un impatto più significativo in quelli con un accumulo medio o basso di questa proteina.
I Risultati dello Studio
In generale, tra tutti i partecipanti, è stato osservato un rallentamento medio del declino cognitivo del 22-29%. Questi risultati sono simili a quelli ottenuti con un altro trattamento simile, il lecanemab, approvato di recente dalla FDA statunitense. Tuttavia, nel gruppo con livelli medio-bassi di tau, il rallentamento del declino cognitivo è stato del 35-36%, indicando un potenziale maggiore beneficio per questa sottocategoria di pazienti. Coloro che sono stati trattati con il donanemab hanno impiegato tra i 4,5 e i 7,5 mesi in più rispetto al gruppo placebo per raggiungere lo stesso livello di perdita di facoltà cognitive e funzionali.
Rischi ed Effetti Collaterali
Anche se il donanemab mostra promettenti risultati, è importante considerare i rischi associati a questa terapia. Gli effetti collaterali più rilevanti includono edema cerebrale ed emorragie (denominate ARIA – amyloid-related imaging abnormalities), che possono variare dalla gravità asintomatica a quella letale. Nel trial clinico, il 37% dei pazienti trattati con il donanemab ha sviluppato queste anomalie di imaging, ma molti di loro non hanno riportato sintomi. Tuttavia, è essenziale affrontare tali potenziali rischi, poiché tre persone sono decedute a causa di edema ed emorragie attribuibili al trattamento.
La Possibilità di Interrompere il Trattamento
Dallo studio emerge anche una possibilità interessante: la sospensione temporanea del trattamento. Considerando i possibili effetti avversi, i costi e le difficoltà di somministrazione, è improbabile che la terapia possa proseguire indefinitamente. Tuttavia, il trial ha testato la sospensione del donanemab dopo 6 o 12 mesi. I pazienti sono stati sottoposti a una tomografia a emissione di positroni (PET) e, se le placche amiloidi erano notevolmente diminuite, sono stati trasferiti, all’insaputa dei medici e loro, alle infusioni di placebo. Durante il resto del trial, le loro facoltà cognitive non si sono degradate più velocemente rispetto a chi aveva continuato con il donanemab. Questo suggerisce che sia possibile accorciare i tempi del trattamento o interromperlo senza compromettere significativamente i risultati.
Prospettive Future e Speranza per combattere l’Alzheimer: Donanemab
Il donanemab è attualmente in attesa di approvazione formale da parte della FDA, che potrebbe arrivare entro la fine dell’anno. È fondamentale notare che, anche se questo farmaco rappresenta una speranza per i pazienti con Alzheimer nelle fasi iniziali, non costituisce una cura miracolosa. L’Alzheimer rimane una malattia progressiva e incurabile. Tuttavia, il donanemab offre una possibilità importante di guadagnare tempo per affrontare questa terribile condizione, soprattutto se diventerà disponibile per un’ampia platea di pazienti. Inoltre, ulteriori ricerche sono necessarie per comprendere meglio come limitare i rischi ancora molto importanti associati a questa terapia promettente. Dopo decenni di ricerche e sforzi, per molti esperti del settore, il donanemab rappresenta una speranza concreta nella lotta contro l’Alzheimer.
