L’FDA approva un farmaco per combattere la SLA con mutazione del genere SOD1
La sclerosi laterale amiotrofica (SLA) è una malattia neurodegenerativa che colpisce le cellule nervose del cervello e del midollo spinale. La malattia è progressiva e porta alla paralisi muscolare e alla morte entro pochi anni dalla diagnosi. Attualmente non esiste una cura per la SLA, ma ci sono farmaci che possono aiutare a rallentare la progressione della malattia.
Recentemente, la Food and Drug Administration (FDA) ha approvato un nuovo farmaco per la SLA che ha la mutazione del gene SOD1. Questa mutazione è presente in circa il 2% dei casi di SLA e causa una forma particolarmente aggressiva della malattia.
Tofersen
Il farmaco, chiamato tofersen, è stato sviluppato dalla società farmaceutica Biogen ed è il primo farmaco approvato dalla FDA per la SLA con mutazione del gene SOD1. Il farmaco funziona bloccando la produzione di una proteina tossica che è prodotta dalla mutazione del gene SOD1. Questa proteina è stata associata alla morte delle cellule nervose che causano la SLA.
Lo studio
La FDA ha approvato il farmaco sulla base dei risultati di uno studio clinico di fase 3 che ha coinvolto 137 pazienti con SLA con mutazione del gene SOD1. I pazienti che hanno ricevuto il farmaco hanno mostrato una riduzione del 25% nella progressione della malattia rispetto ai pazienti che hanno ricevuto un placebo.
Come si somministra il tofersen?
Tofersen è somministrato tramite iniezione spinale e deve essere somministrato ogni 4 settimane. Il farmaco può causare effetti collaterali come mal di testa, nausea e reazioni al sito di iniezione.
Questa approvazione della FDA è un importante passo avanti nella lotta contro la SLA con mutazione del gene SOD1. Tuttavia, il farmaco non è una cura per la malattia e non è efficace per le altre forme di SLA. Inoltre, il farmaco è costoso e non è coperto da tutti i piani assicurativi.
FDA approva un farmaco contro la SLA con mutazione del gene SOD1: quali prospettive?
In conclusione, l’approvazione del farmaco tofersen dalla FDA rappresenta un importante passo avanti nella lotta contro la SLA con mutazione del gene SOD1. Il farmaco può aiutare a rallentare la progressione della malattia e migliorare la qualità della vita dei pazienti. Tuttavia, il farmaco non è una cura per la malattia e non è efficace per le altre forme di SLA. Inoltre, il costo del farmaco può essere un ostacolo per molti pazienti.